科学家们正在想办法为未来孩子编辑DNA。
如果有人设计了一种创建基因工程婴儿的方式,我认为George Church会知道。
在哈佛医学院校园的迷宫式实验室,你会发现研究人员为大肠杆菌提供一种从未见过的新遗传密码。在另一个拐角处,其他人正在执行一个使用DNA工程来复活猛犸象的计划。Church喜欢这样讲:我的实验室是一个新技术起源的中心,人类可通过再创造以适应自己。
去年6月份我拜访实验室时,Church建议我和一位叫杨卢含(直译名)的年轻的博士后科学家进行交谈。她是从北京招聘过来的,是开发强大的新型DNA(称为:CRISPR-Cas9)技术的关键人物。他们两个合伙成立了一家小型生物公司,为猪和牛的基因组工程设计,滑入有益基因,编辑去除不好的基因。
机会到了,我趁机问了一个关心的问题:对人是不是也可以做?是否能够改善人类基因库吗?杨给了肯定的回答。尽管大多数主流科学的立场是,这种干扰是不安全的,不负责任的,甚至是不可能的。事实上,哈佛实验室正在进行一个项目,以确定如何实现。她把打开了一个名为种系编辑会议的PPT。
这是一个改变人类遗传的技术方案。 种系是生物学家对蛋和精子的术语,两者结合形成胚胎。编辑这些细胞或胚胎本身的DNA,可以纠正疾病基因并将这些遗传修复传递给子孙后代。这种技术可以用来消除家族的病源,如囊性纤维化。还有可能添加免受感染的终身保护基因,如阿尔茨海默氏症的基因。
种系工程给高端人士提供了人工培育良种婴儿的途径,只为那些负担得起的人。想要一个蓝眼、金发的孩子?为什么不设计一群高智商的、未来可以成为领导者和科学家的人?
在最初开发三年后,生物学家已广泛使用CRISPR技术作为一种替代DNA的工具。它非常精确,预计将成一个有前景的基因疗法,对尤其是那些患有致命性疾病的患者。想法是这样的:内科医生可直接修正缺陷基因,比如在镰状细胞性贫血患者的血细胞中(参见基因组手术)进行操作,且那种基因治疗不会影响生殖细胞,DNA的变化也不会传给子孙后代。
相比之下,种植工程所产生的遗传变化会被传递。但这个想法却令不少人反感。目前为止,谨慎和道德上的关切已经占据上风。十几个国家(不包括美国)已经禁止了种植工程,科学社会一致认为这样做太危险。欧盟人权与生物医学公约表示,篡改基因库是违反人的尊严和人权的罪行。
不过,所有这些声明都是在真正可行的精确设计种系之前作出的。现在,使用CRISPR是可能的。杨描述的实验其实并不简单:研究人员希望能够从纽约的一家医院获得一例由BRCA1基因突变造成的卵巢癌手术。再与哈佛实抗衰老专家大卫·辛克莱(David Sinclair)的实验室合作,提取可在实验室进行生长和分裂的未成熟卵细胞。杨将使用CRISPR在这些细胞中校正BRCA1基因的DNA。
后来,杨告诉我,不久之后就退出了该项目。她的实验是否顺利进行也不得而知。不管这个特定实验的命运如何,人类种系工程已经成为一个新兴的研究概念。美国至少有三个中心正在研究该课题,中国、英国的科学家以及总部设在马萨诸塞州剑桥的一家名为OvaScience的生物科技公司也在研究。
所有这一切意味着,种系工程比任何人想象的都更远。
波士顿IVF创始人之一的梅勒·伯格(Merle Berger)说:你所说的是全人类的一个主要问题,波士顿IVF是世界上最大的生殖诊所网络之一,每年帮助超过一千名妇女怀孕。 这将是我们领域发生的最大的事情。Berger预测,修复严重遗传性疾病的基因将获得广泛的公众认可,但是使用这种技术的做法也会引起公众的哗然。因为每个人都会想完美的孩子:人们可能从选择眼睛颜色,到最终智慧选择。 这些都是我们一直在谈论的事情,他说。 但是我们从来没有机会做到这一点。
使用CRISPR编辑人胚胎有多容易?加利福尼亚大学伯克利分校生物学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)表示:任何具有分子生物学技能和处理胚胎知识的科学家都能够做到这一点。2012年,他曾和加州大学生物学家共同发现了如何使用CRISPR编辑基因。
不过,CRISPR也并不完美。在波士顿地区的其他地方,科学家们正在探索一种不同的方法来设计种系,这在技术上要求较高但可能更强大。这种策略将CRISPR与干细胞相关的发现相结合。包括Church在内的几个中心的科学家认为,他们很快将能够使用干细胞在实验室中产卵和精子。与胚胎不同,干细胞可以生长和繁殖。因此,他们可以提供一个大大改进的方式来创建CRISPR编辑的后代。方法如下:首先编辑干细胞的基因。第二,把它们变成鸡蛋或精子。第三,生产一个后代。
早在12月17日,一些投资者在哈顿的本杰明酒店的奥斯科的商业演示中就看到了这项技术。该公司成立于四年前,旨在将总部设在哈佛的David Sinclair的科学工作商业化,并与1月成功筹集1.32亿美元新资本。
Sinclair,是去年被评为世界上最具影响力的100人之一,来自澳大利亚。他向华尔街透露了他所理解的真正改变世界的发展。他说,人们会及时回顾这个时刻,并将其认定为人类如何控制身体的新篇章。因为这可以让父母决定何时生孩子以及生怎样的孩子。
原创编译:梓色扬光
来源:technologyreview